The talasemija yra anemijos rūšis, atsirandanti dėl genetinio pokyčio, kuris sukelia raudonųjų kraujo kūnelių sunaikinimą, o tai yra ląstelės, atsakingos už deguonies transportavimą į įvairius kūno organus. Svarbiausias jo variantas beta talasemijapriverčia tuos, kurie nukentėjo, per kraujo perpylimą per kelias savaites visą gyvenimą, ir tai sukelia geležies kaupimąsi kraujyje.

Naujasis eksperimentinis gydymas galėtų išspręsti šią problemą, nes jis ištaiso genetinį defektą - HBB geno mutaciją, kurią šie pacientai turi. Tai yra genų terapija kuris apima kraujo kamieninių kamieninių ląstelių gavimą iš pacientų kaulų čiulpų ir švirkščiant juos su vaistu LentiGlobin BB305, kuris yra pagrįstas inaktyvuoto ŽIV variantu, kuris apima DNR seką. Įvedus į kamienines ląsteles, ši seka yra pridedama prie HBB geno ir ištaiso pokyčius, kurie sukelia ligą.

Devyni pacientai, kenčiantys nuo sunkiausios beta talasemijos formos, vienintelis gydymas sumažino transfuzijų poreikį 73%.

Gydymas buvo ištirtas 22 pacientams nuo 12 iki 35 metų, kuriems buvo atlikta viena injekcija su savo pataisytomis kamieninėmis ląstelėmis. Šio tyrimo rezultatai, paskelbti 2005 m Naujosios Anglijos medicinos žurnalas, rodo, kad iš devynių pacientų, kenčiančių nuo sunkiausios beta talasemijos formos, vienas gydymas sumažino transfuzijų poreikį 73%. Vėliau trys iš jų pertraukos, Iš likusių 13 pacientų, kurių liga buvo švelnesnė, 12 pacientų, kuriems buvo atliktas gydymas, nereikėjo papildomų transfuzijų.

Kamieninės ląstelės, kurios gamina sveikus raudonuosius kraujo kūnelius

Kaip paaiškino José Carlos Segovia, CIEMAT hematopoetinės sistemos inovacinių gydymo skyrių tyrėjas, kai kamieninės ląstelės su koreguotu genetiniu defektu yra suleidžiamos į pacientą, jos perkeliamos į jų natūralią vietą kaulų čiulpuose, kur Jie aktyviai gamina sveikus raudonuosius kraujo kūnus, todėl gebėjimas gaminti reikiamą hemoglobino kiekį gali būti palaikomas ilgą laiką, taip išvengiant būtinybės nuolat atlikti transfuzijas.

Dėl nepageidaujamas poveikis, yra panašūs į kitų autologinių transplantacijų atvejus ir nesukėlė rimtų problemų, todėl du III fazės klinikiniai tyrimai jau pradėjo patvirtinti vaisto saugumą ir veiksmingumą, tačiau Segovija teigia, kad jei iki šiol pastebėtas poveikis yra išlaikytas Gali būti arti galutinio ligos išgydymo.

Celiulito gydymas. Veiksmingos priemonės (Lapkritis 2019).