Kūdikiai, gimę su sindromas Sunkus kombinuotas imunodeficitas (IDCG), populiariai žinomas kaip ligos „burbulas“ jie paprastai miršta vaikystėje dėl infekcijų, kurių kūnas negali kovoti, nors gyvena izoliuotoje aplinkoje be bakterijų. Net jei gydymas yra pagrįstas kamieninių ląstelių transplantacija, kuri yra veiksmingiausia iki šiol, manoma, kad 30% pacientų miršta dešimties metų amžiaus.

Dabar, nauja genų terapija Šv. Jude pediatrinių tyrimų ligoninės Memphis, Tenesio (JAV) mokslininkų išleistų kaulų čiulpų transplantacijos departamento mokslininkų, kurie dirba neaktyvi ŽIV forma kad sukeltų kaulų čiulpų ląstelių genetinius pokyčius, kurie ištaisytų savo kaulų čiulpus ir leistų susigrąžinti savo funkcijas ir gaminti trijų rūšių imunines ląsteles, pavyko iš naujo suaktyvinti imuninę sistemą vaikams, kuriems jis buvo išbandytas ,

Ankstesnėse šio gydymo versijose, skirtose vaikams, sergantiems IDCG, susieta su X chromosoma - Dažniausiai šis patologijos tipas, kuris paveikia tik vyrus, buvo panaudotas kitiems virusams, gautiems iš pelių, tačiau jie turėjo tendenciją aktyvuoti vėžio ląsteles ir sukelti leukemiją, defektą, kuris buvo ištaisytas naujame variante dėl ŽIV, kuris nesukelia šio neigiamo poveikio.

Stiprios chemoterapijos dozės derinys su genų terapija sugebėjo atkurti trijų rūšių imunines ląsteles kūdikių burbuliukuose

Efektyvus chemoterapijos ir genų terapijos derinys

Vaikai, kuriems buvo suteikta nauja geno terapija, anksčiau buvo gydomi chemoterapiniais vaistais busulfanas- siekiant paruošti jūsų kaulų čiulpus, kad būtų priimtas genetinis modifikavimas. Kai virusinis gydymas buvo išbandytas be ankstesnio chemoterapijos vartojimo, buvo pasiektas tik dalinis išgydymas, nes nors T ląstelės buvo vėl suaktyvintos, tai taip pat neįvyko su B, todėl būtina, kad jie ir toliau gautų visą antikūnų terapiją. gyvenimą, o ne vieną gydymą.

Pakoregavus koreguotą busulfano dozę su genų terapija, pavyko atkurti trijų rūšių imuninių ląstelių tipą kūdikiams, kaip paaiškino tyrimo autoriai, pridurdami, kad kai kuriais atvejais daugiau kaip 60 proc. kamieninių ląstelių iš kaulų čiulpų iš mažų pacientų buvo pristatytas naujas viruso korekcijos genas.

Šie ekspertai nurodė, kad tyrimas, kurio rezultatai buvo pateikti kasmetiniame Amerikos hematologų draugijos susitikime, nesibaigė, nes dabar reikia sekti vaikus, kurių seniausias yra tik 15 mėnesių amžiaus. - patikrinti, ar gydymas yra stabilus ir neturi jokio šalutinio poveikio, tačiau jie yra optimistiški ir tiki, kad yra didelė tikimybė, kad tai yra galutinė ligos išgydymas.

 

 

NYSTV - Transhumanism and the Genetic Manipulation of Humanity w Timothy Alberino - Multi Language (Spalio Mėn 2019).