Klinikinis tyrimas išbandė vaistą, kuris iš pradžių buvo sukurtas pacientams, sergantiems vėžiu progerija - liga, kuri paveikia vaikus ir sukelia priešlaikinį senėjimą - su patenkinamais rezultatais.

Progeria yra mirtina liga, kuri taip pat žinoma kaip „Hutchinson-Gilford“ (SPHG) „Progeria“ sindromas ir kurios priežastis, aptikta 2003 m., yra genetinė mutacija, generuojanti progerino baltymą, atsakingą už patologijos atsiradimą.

Vaikai, gimę su šiuo mutacijos amžiumi ir miršta anksti - vidutinis mirties amžius yra 13 metų, nes progerija pagreitina širdies ir kraujagyslių ligų, kurios paprastai paveikia suaugusiuosius nuo 60 iki 70 metų, atsiradimą, tačiau šiuo atveju jie atsiranda penkerių metų vaikams, kurie gali patirti miokardo infarktą iki insulto.

Vaikams, sergantiems „Progeria“, buvo pastebėtas gerokai pagerėjęs keletas aspektų, pvz., Svorio padidėjimas, skeleto nelankstumas ir, svarbiausia, jų širdies ir kraujagyslių sistema.

Tyrime vartojamas vaistas, kuriame dalyvavo 28 vaikai iš 16 šalių ir kurių rezultatai buvo paskelbti „Nacionalinės mokslų akademijos dokumentuose“, yra farnesilo transferazės inhibitorius (IFT), vadinamas lonafarnib. Progerin neleidžia ląstelėms normaliai atlikti savo funkcijų, ir šiuo tikslu naudoja molekulę, vadinamą „farnesilo grupe“, kuri jungiasi prie šio baltymo. IFT turi galimybę blokuoti „farnesilo grupės“ prisijungimą prie progerino.

Tyrimas buvo atliktas Bostono vaikų ligoninės klinikinių ir transliacinių tyrimų skyriuje, kur vaikai IFT lonafarnib buvo vartojami du kartus per parą ir buvo atlikti įvairūs tyrimai ir periodiniai tyrimai, siekiant patikrinti jo evoliuciją dvejus metus. ir pusę

Mokslininkai nustatė, kad nepilnamečiai gerokai pagerino kelis aspektus, pvz., Svorio padidėjimą - dėl raumenų ir kaulų masės padidėjimo - skeleto standumo, kuris po gydymo pasiekė normalų lygį, ir, svarbiausia, jų sistemoje. širdies ir kraujagyslių sistemos (pagerėjęs kraujagyslių sienelių tankis ir arterijos standumas sumažėjo 35%).

Tyrimo rezultatai atveria viltį progerijos gydymui ir, kadangi progerinas taip pat natūraliai didėja su žmonių amžiumi, toliau tiriant IFT poveikį šiam baltymui padės geriau suprasti procesą. žmonių senėjimo, taip pat su amžiumi susijusių širdies ir kraujagyslių ligų.

Šaltinis: „Progeria“ mokslinių tyrimų fondas (PRF)

Vaistus nuo vėžio išradęs latvis akademikas: jei susergi vėžiu, tai visam gyvenimui (Rugsėjis 2019).