Amerikos maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino naujos genų terapijos gydymą Tinklainės distrofija, susijusi su RPE65 geno mutacija, kuris sukelia vieno iš regėjimui reikalingų fermentų gamybos nebuvimą. Ši geno terapija tapo pirmiausia įgaliota spręsti paveldimos ligos.

Luxturna, kuris yra naujasis genetinis vaistas buvo pakrikštytas, skiriamas vienkartine doze, švirkščiama tiesiai į kiekvieną akį. Paraiškoje 150 000 milijonų dalelių, priklausančių virusiniams vektoriams, įvedamos teisingo RPE65 geno kopija, kurią jie paaiškina, galėtų grąžinti viziją nukentėjusiesiems.

 

Naujoji genų terapija įveda 150 000 virusinių vektorių, turinčių teisingą RPE65 geno kopiją, kuri leidžia atkurti paveiktų pacientų regėjimą.

Tai keista regėjimo genetinis sutrikimas Ji yra paveldima ir nors ji gali būti perduodama kelioms kartoms be pasekmių, kai vaikas gimsta su dviem abiejų tėvų egzemplioriais, kai liga vystosi. Nukentėję žmonės linkę prarasti regėjimą prieš pasiekdami pilnametystės amžių, ir beveik visais atvejais tai yra visiškas aklumas.

Nors vis dar reikia nustatyti, kiek ilgai trunka šio vaisto nauda, ​​FDA suteikė žalią šviesą savo prekybai, kuri, anot analitikų, gali kainuoti apie vieną milijoną dolerių. Pažanga genetinių gydymo srityje yra aiški, nes nuo praėjusių metų rugpjūčio mėn. Yra trys patvirtinti vaistai, šalia kurių mes kalbėjome taip pat leido du gydymo būdus kelioms vėžio rūšims kraujyje. Tačiau išlaidos vis dar yra labai didelės.

JACLYN COSMETICS INVESTIGATED BY THE FDA (Lapkritis 2019).