The retųjų vaistų yra tie, kurie naudojami diagnozuojant, profilaktiškai ar retai retomis ar retomis ligomis sergantiems pacientams, kurių paplitimas yra labai mažas ir kurie neturi įtakos daugiau kaip penkiems žmonėms per 10 000 gyventojų. Dėl ypatingų jo ypatumų sveikatos priežiūros institucijoms būtina skirti viešąsias lėšas šių narkotikų tyrimams ir plėtrai skatinti.

Remiantis Pasaulio sveikatos organizacijos (PSO) skaičiavimais, apie penkias tūkstančius ligų, kurios laikomos retomis, - 80% genetinės kilmės, ir apskaičiuota, kad 7% pasaulio gyventojų gali patirti kai kurias iš šių patologijų, kurios yra Dauguma atvejų užtrunka ilgai, kad būtų diagnozuota, todėl nėra lengva nustatyti tikrosios ligos paplitimą, nors Europoje gali būti apie 30 mln.

Žmonės, kenčiantys nuo šių retų ligų, turi tas pačias teises į saugų ir veiksmingą gydymą, kaip ir ligonių, sergančių įprastomis ligomis; Tačiau jiems skirtų gydymo būdų kūrimas yra didelis iššūkis, kurio privačios įmonės negali imtis be pagalbos.

Moksliniai tyrimai, reikalingi narkotikų kūrimui ir jo saugumui bei veiksmingumui patikrinti prieš jį paskirstant, kurie gali trukti vidutiniškai aštuonerius metus, turi labai didelių išlaidų, o retųjų vaistų atveju jų komercializavimo metu negalima amortizuoti. kiekvienas iš jų yra nukreiptas į labai nedidelį gyventojų skaičių. Taip pat labai mažai žmonių, kuriems galima patikrinti vaisto veiksmingumą, ir klinikiniai tyrimai turėtų būti atliekami centruose, kurie yra labai toli vienas nuo kito.

Retųjų vaistų tyrimai ir plėtra

Retųjų vaistų moksliniai tyrimai ir plėtra yra įmanomi tik įsikišus visuomenės sveikatos sistemai, teikiant pagalbą privačioms įmonėms. Tokiose šalyse kaip JAV, priemonės buvo nustatytos tris dešimtmečius -Retųjų vaistų įstatymas- siekiant skatinti retųjų ligų gydymo terapijos tyrimus.

Be Europos Sąjungoje taip pat įsigaliojo 2000 m. teisės aktai, kuriais nustatomos tam tikros pagrindinės priemonės, skatinančios šių vaistų mokslinius tyrimus, plėtrą ir komercializavimą, pvz., komercinę išimtinę teisę Europos bendrijoje per dešimt metų nuo leidimo prekiauti išdavimo. tai reiškia, kad per tą laikotarpį negali būti parduodami panašūs produktai, įvairios mokesčių lengvatos ir dotacijos mokslininkams.

Tik Europoje gali būti apie 30 milijonų žmonių, kurie kenčia nuo retos ligos, o retųjų vaistų tyrimai ir plėtra yra vienintelė jų viltis

Kad galėtumėte naudotis šiomis ir kitomis privilegijomis, vaistas pirmiausia turi būti priskirtas nenustatytiems vaistams ir, norint tai padaryti, turi būti paprašyta - Europos vaistų agentūros (EMA) retųjų vaistų komiteto (COMP) atitinkamu moksliniu pagrindimu. ), organizacija, kuri taip pat teikia mokslines konsultacijas bendrovėms, besidomintiems konkrečių vaistų kūrimu.

Tai, kad produktas yra priskirtas retųjų vaistų kategorijai, nereiškia, kad jo vartojimas vėliau bus patvirtintas, nes jis turi įrodyti, kad jis atitinka saugos, veiksmingumo ir kokybės kriterijus, reikalingus leidimui prekiauti. Tačiau kai kurie vaistai, kurių saugumas ir veiksmingumas jau buvo įrodyti, gali būti naudojami, nors jie ir toliau atliekami eksperimentinėje stadijoje, atsižvelgiant į avarines procedūras, kurios laikinai patvirtina jų naudojimą.

Greek Hawaii: Secret beach in Tiganakia islets, Lipsi - Dodecanese (Lapkritis 2019).